治疗

目前有许多关于治疗DMD 的药物研究,本文只介绍有足够疗效证据的药物。将来当新药研究有更多的数据,我们会根据新的发展进行更新。


虽然以后可能会有更多的治疗方法被研究出来,但是,在目前阶段,唯一被专家广泛认可的对治疗DMD肌营养不良有效的是类固醇。

 


类固醇治疗


医学上,类固醇已在不同的疾病中广泛应用。毫无疑问,它对许多患DMD 孩子有所帮助,但也须平衡和注意其在治疗中的副作用。类固醇治疗非常重要,应尽早与家人商量。


类固醇的基本概念

  • 类固醇(亦叫糖皮质激素 glucocorticoids 或皮质醇激素      corticosteroids),是目前唯一能减慢DMD 孩子肌力衰退的药物。其目的是要帮助孩子延长自行走路的阶段,同时也减低心脏功能衰弱、肺功能倒退及脊椎侧弯等风险。

  • 使用类固醇前,要做好预防措施,以避免或减低此药物带来的副作用。(其副作用详见此处)


开始和停止使用类固醇


  • 开始使用类固醇的最佳时间,是在孩子活动能力最好的阶段(一般是4-6岁),这个阶段的孩子,活动能力停止再发展而又未走下坡。不要在孩子2岁前使用类固醇,因为他们的活动能力仍在上升阶段。

  • 在使用类固醇之前,应按照正常的疫苗计划进行接种,包括水痘疫苗。      

  • 对于已经不能独立行走的DMD男孩来说,是否使用类固醇治疗需要根据孩子的情况决定,并需要考虑到副作用。对于在尚可行走时应用了类固醇治疗的男孩,很多专家建议当他们丧失行走能力时继续类固醇药物治疗。不能行走的孩子使用激素的主要目的是,维持上肢肌力功能,减慢脊柱侧弯及心脏和肺功能的衰退。


重要须知︰

  1.  类固醇是目前唯一被认可的能减慢肌力衰退的药物。

  2. 如果你的孩子要接受手术、有损伤或受感染时,请务必告知医护人员他正在使用类固醇,因为类固醇会减低免疫功能。

  3. 如果孩子正按章使用类固醇,不要突然停止使用。

  4. 你的孩子须定时复诊,医生会教你正确地使用类固醇,也会解释其副作用及使用后的风险。


不同种类类固醇的使用方法


在DMD的治疗中,不同的医生,可能会提供不同的类固醇及使用方法。在定期进行功能评估和副作用的前提下,我们将尽可能提供一个更清晰的使用类固醇的方法 (点击查看)。


  • 泼尼松(prednisone)      或称泼尼松龙(prednisolone)和deflazacort      是两种用于治疗DMD 的类固醇,它们的作用非常相似,也不分优次。

  • 类固醇的选择会因应不同地方的供应、家庭的负担能力、药物的使用方法和个别病人的副作用而异。泼尼松(prednisone)的好处是不昂贵,而且有丸装和液装可供选择;deflazacort      的好处是对体重增加的影响较小。

  • 目前的治疗方案中,专家们更倾向于每日疗法。
     

类固醇的起始及维持剂量


泼尼松的推荐起始剂量是每公斤体重零点七五毫克(0.75mg/kg/day),地夫可特的推荐起始剂量是每公斤体重零点九毫克(0.9mg/kg/day),早晨服用。有一些孩子会在给药后几小时后,出现短暂的行为方面的副作用,如多动,情绪不稳。对于这些孩子,改为下午用药可以缓解这些症状。


对于仍能自行走动的孩子,随着他们成长,会按体重适量增加剂量,直至体重约四十公斤。泼尼松(prednisone)最高剂量为每天三十毫克(30mg),而deflazacort 的最高剂量则是每天三十六毫克(36mg)。


对于失去走动能力而正在长期服用类固醇的孩子,可考虑降低类固醇的剂量。如使用泼尼松( prednisone),可减至每天服用每公斤体重零点三至零点六毫克(0.3 - 0.6 mg/kg/day)。


医生会根据孩子的成长、药物的益效和副作用,对类固醇的剂量作出适当的调较。

在孩子服用低剂量类固醇而活动能力正在下降时,医生会考虑增加类固醇剂量,并于二至三个月再评估。


对于一个已不能步行的孩子,医学上对于最适合的类固醇剂量暂时没有共识,对于类固醇是否能帮助这样的孩子防止脊椎侧弯和稳定心脏及肺功能,有待进一步研究。


类固醇的疗法


  • 如果患者有不能接受的类固醇的副作用,可联络医生考虑将其剂量减低 ¼ 至 ⅓ ,并于一个月内再出评估。

  • 如减低每天服用的剂量仍有不能接受的副作用,可考虑别的疗程,例如隔日服用。

  • 即使副作用早期不能接受,也不要随便放弃类固醇治疗,应先尝试减低剂量或其它疗程方案。对能走动或失去走动能力的孩子也应如此。

  • 如果调整类固醇剂量或疗程后,孩子仍不能接受其副作用,就要考虑停止类固醇治疗了。这个决定必须经过与病人和家属详细协商,然后逐步减药,不能骤然停止。


类固醇的管理及其副作用


一旦孩子开始长期使用类固醇治疗,务必留意可能产生的副作用。类固醇治疗目前是DMD的主要治疗方法,倘若有任何问题,必须告知主管医生,以便处理。


其它药物和营养补充剂


专家们从医学文献中评估过一系列曾经用于DMD 的药物及补充剂。

他们的意见如下︰


  • 不建议使用氧雄龙(雄激素) (oxandrolone),它是一种合成类固醇(anabolic      steroid)。

  • 不建议使用肉毒杆菌毒素(botulinum      toxin),因没有足够安全数据。

  • 不建议使用肌酸(creatine),因没有数据支持使用这补充剂。如果服用肌酸发现肾损害,就要停药。

  • 考虑到没有足够的文献证明其疗效,所以不建议以下补充剂/药物,︰辅酵素Q10(Co-enzyme Q10)、卡尼丁(carnitine) 、氨基酸(amino acids) –包括谷氨酰胺(glutamine)和精氨酸(arginine) 、消炎/抗氧化剂(anti-inflammatories/anti-oxidants)      –包括鱼油、维他命E、绿茶精华、己酮可可碱(pentoxifylline)      、以及其它植物或草本提炼品。

  • 这方面需要更多研究,家庭也应积极参与研究,以促进研究进展和增进认识,例如进行患者注册登记,参加临床试验。


目前只有类固醇是被专家认为对DMD 有用的药物。上述提及的药物补充剂,因尚无足够的证据表明是否有效,所以,在您决定是否使用前,务必先与你的医生详谈。


类固醇的副作用中,总结了类固醇的主要副作用和其监察及处理办法。在确定服用的剂量时,要根据疗效、病人的身高、体重及副作用等决定。


类固醇的副作用


成长中的儿童在长期使用大剂量类固醇时,其常见的副作用如下。不同的病人会有不同的反应。想要成功的使用类固醇,需留意并尽量减少或避免副作用的发生。如果病人不能接受其副作用,必须减少剂量;如果仍无效,要考虑再减药或改用其它疗程方案,但不要太早放弃类固醇治疗。


类固醇的副作用

监察的项目

需要您与医生商讨的要点

一般情况体重增加/肥胖

在孩子使用类固醇之前,就给予饮食指导。   要提醒家长的是,类固醇可以增进食欲。

全家人都要注意饮食,避免体重过度增加,制定适合全家人的营养均衡的菜单。

 

库欣综合征(“满月脸”)

 

随着时间进展,脸颊会变得特别丰满。

严格控制饮食,限制糖和盐的摄入量,因为这些会增加体重,并令圆脸更加严重。

 

全身毛发生长过盛(多毛症)  

 

体格检查

若问题不大,不需要改变药物治疗

暗疮、癣、疣

青少年期更为明显。  

 

使用特定的治疗方法(外用处方),除非病人有情绪不稳,否则不必急于改变类固醇治疗方案。

 

生长迟缓

至少每6个月监测一次身高(DMD患者的身高往往较矮小,即使是没有接受过类固醇治疗也是如此)。

询问您的孩子是否在意自己身材矮小。如果在意,你要请教医生是否做进一步的内分泌检查。

 

青春期延迟

 

监测孩子的生长发育情况,确认是否有性成熟延迟的家族史。

鼓励孩子谈论他的青春期发育延迟问题。

如果你的孩子很在意这方面,可以跟医生商讨并进行内分泌检查评估。

不良行为的改变

(想了解更多关于行为学方面的信息,请查看此处)

要留意孩子有否情绪低落,易发脾气,和多动症的问题。这些通常在使用类固醇后首六个星期表现出来,或表现的较前加重。

开始使用类固醇,首先要解决最基本的问题,例如多动症的处理。   如果出现多动,医生可能会改变服用类固醇的时间,即推迟到当天晚些时候服用,并给予孩子情绪心理辅导。

 

免疫系统和肾上腺分泌减弱

DMD孩子,无论遇上大小感染,都需要及时小心处理。

在开始类固醇治疗前完成水痘疫苗的接种;如果未接种水痘疫苗,一旦接触过患水痘的病人,需要要立即就医。

告知接诊医生,您的孩子正在服用类固醇以及服用的方法。

如果有地方性结核病,则DMD孩子需要特殊的监察。

不可突然停用类固醇。

在特殊情况下,医生会暂时更改类固醇的使用方法,   例如在地夫可特(deflazacort)短缺时,暂时使用泼尼松(prednisone)替代;又或在病人生病或禁食期间,采用静脉注射类固醇。

在长期服用类固醇期间,不可停服超过二十四小时,尤其在身体不适的时候。

在手术或严重疾病时,可能需要静脉给予“负荷剂量”的甲泼尼龙。

禁食的时候也需要静脉给药。

高血压

每一次复诊时都要监测血压。

如果血压升高,首先要先减少盐的摄入量,并减轻体重。如果以上方法无效,医生将考虑使用降血压药物,如ACEI 类或Beta受体阻滞剂。

糖耐量异常

 

复诊时用试纸检测尿糖   。更要询问孩子有否尿频和口渴这些血糖高的病征。

如果验尿报告有问题,就需要验血。

 

胃炎/胃食管反流

 

警惕反流症状(烧心)。

避免使用非甾体类抗炎药(NSAID)—例如,阿司匹林(aspirin) 、布洛芬(ibuprofen)、萘普生(naproxen)等药物。 如果出现上述症状,可使用抗酸剂。

胃溃疡

胃痛可能是胃壁损伤标志。如果有贫血或相关病史,则可以查便潜血。

避免使用非甾体类抗炎药(阿司匹林,布洛芬,萘普生)。如果出现胃溃疡表现,可以使用抗酸药物。并于消化科医生咨询。

白内障

 

每年进行眼科检查。

如果眼科医生发现孩子患有白内障,则要考虑将地夫可特改为泼尼松,并由眼科医生跟进。如果白内障严重到影响视力了,则需要进一步治疗。

骨质疏松和骨折风险增加  

 

注意骨折史。

根据血液中维生素D的水平进行补充,并在3个月后复查。

最好每年进行骨密度检查测量骨密度。  

每年监测血液中维生素D的水平(最佳时间为深冬),如果水平较低,则需要补充维生素D3。

负重活动可起到帮助作用。

由营养师评估钙和维生素D的摄入量。

确保通过正常饮食摄取足够的钙,否则要有相应的补充。

肌红蛋白尿(这是肌肉蛋白分解后的产品,会使尿液呈可口可乐的颜色,需要于医院就诊进行检测。)

若运动后发现尿液颜色异常,则需要进行尿液检测,查找原因。

避免剧烈运动,例如跑下山或蹦床。  

确保饮水量充足。

如果肌红蛋白尿持续存在,则需要进行肾功能检查。


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