使用CRISPR-Cas9的基因编辑技术修复DMD基因

科学家们正在使用名为CRISPR-Cas9的基因编辑技术去切除杜氏肌营养不良(DMD)中的缺陷基因次序,并且用修正后的次序去替代它们以用来恢复患者体内健全基因的功能。

 

美国奥古斯塔大学乔治亚洲医学院的生物血管中心,心血管专家唐耀良(音译)博士在一次新闻发布会中说道:“我们想要使用正确的干细胞去替代干细胞池,产生新的有着正常功能的肌肉。”

 

唐博士曾经成功得到来自国立卫生研究院的260万美元的拨款,用来通过动物模型来研究DMD

 

DMD是一种由于抗肌萎缩蛋白基因突变而导致的基因缺陷疾病,会导致肌肉纤维退化以及肌肉萎缩。科学家团队在使用基因编辑工具(CRISPR-Cas9)将抗肌萎缩蛋白中不正确的次序减除,然后用一种合成的正确的次序代替它,以达到恢复基因功能和引导正常抗肌萎缩蛋白的生产。

为了达到这个目的,科学家们在使用来自DMD老鼠的肌肉细胞。他们回复这些肌肉细胞到一个类干细胞状况,被称为诱发多功能干细胞(iPSCs)。这是非常重要的,因为这些细胞很容易操作和工作,而且他们能够转换为任何细胞类型。

 

在修正基因次序后,科学家们引导多功能干细胞(iPSCs)变成肌肉原细胞。他们将要把这些细胞返回至原来的老鼠,这些细胞如预料的变成健康肌肉细胞。

 

该项目里的一位科学家,Mark Hamrick博士说道,“这将与肌肉细胞区分开,因此它会退回并重建为任何东西。”

有一个顾虑,当使用干细胞的时候,由于它们的潜在增生,它们有可能会导致癌症。为了减少这种可能性,科学家们正在加入一种名为Plurisin#1的小分子进入返回老鼠的肌肉原细胞。这个将会用来选择需要预留的干细胞,可以排除风险。

 

唐博士说到,“在我们进行基因编辑和制作肌肉原细胞之后,将细胞返回动物之前,我们希望移除任何可能导致肿瘤的细胞。”

 

科学家们表示,在开展DMD临床之前,这些实验可能需要几年时间。然而,他们希望这些结果可以为DMD患者恢复健康生活。

是否对您有帮助       (4)   (1) 下一篇:   医学前沿| Catabasis制药公司报告了针对DMD的积极临床前研究数据