医学前沿| Catabasis制药公司报告了针对DMD的积极临床前研究数据

2017年1月4日消息,Catabasis 制药有限公司报告了其针对肌肉萎缩疾病DMD的积极临床前研究数据。

       这个数据来自于edasalonexent项目,这个项目研究显示在两个动物模型中,两种抑制剂:edasalonexent(CAT-1004)和CAT-1041对于延缓肌肉消耗过程是有效的。

       领导这项研究的H Lee Sweeney博士说:“目前对于能够治疗所有DMD患者及延缓疾病进程的疗法还存在巨大的未满足的需求。这两种口服的生物可利用的NF-kB抑制剂改善了机械损坏的mdx小鼠和GRMD狗的严重的肌营养不良症状,也创造了支持更多的肌肉再生环境。”

       Catabasis的首席科学家Andrew Nichols博士补充说:“我们非常感谢Sweeney博士和他的同事的研究。我们赞成这些数据支持CAT-1004作为一种潜在的疗法改善了DMD患者的肌肉纤维的数量和质量。我们期待2017年第一季度关于CAT-1004的二期临床实验结果。”

 

注:CAT-1004是一种口服的小分子治疗药物,该公司相信该药物有潜力成为一种针对所有DMD患者的治疗措施。CAT-1004是NF-kB抑制剂,NF-kB是一种在DMD及其他骨骼肌系统疾病患者体内活化的蛋白质。


是否对您有帮助       (2)   (0) 下一篇:   研究者评估DMD患者每日服用糖皮质类激素的长期效果